أعلن فريق من الباحثين في جامعة نورث كارولينا نتائج أولية تُبيّن أن العلاج الإنزيمي البديل المَرسل عبر الوريد يمكنه عبور الحاجز الدموي الدماغي لمساعدة مرضى متلازمة هنتر، وهو الأول من نوعه في هذه الفئة من العلاجات، وقد نُشرت النتائج في مجلة نيوإنجلاند الطبية.
ما هي متلازمة هنتر؟
متلازمة هنتر مرض نادر ينتج عن نقص إنزيم يحلل نفايات السكريات المعقدة في خلايا الجسم والدماغ. لا تصل العلاجات الحالية إلى الدماغ، فتستمر مشكلات التفكير والتدهور الإدراكي، وفي الكثير من الحالات يؤدي المرض إلى فقدان القدرة على السمع والكلام والمشي وتدهور معرفي شديد.
الدواء محل التجربة
يستخدم العلاج المحكّـم ناقلات النقل الطبيعية في الجسم لتوصيل الإنزيم المفقود في متلازمة هنتر إلى الدماغ، كما يقلل الدواء قيد الدراسة بشكل كبير من كبريتات الهيباران المتراكمة، وهو السكر المعقد الذي يسبّب تلف الدماغ لدى المصابين بالحالات المتقدمة من المرض.
من بين القائمين على التجربة كيم ستيفنز، المديرة التنفيذية لمركز مونزر لأبحاث وعلاج داء عديد السكاريد المخاطي، وتروي تجربتها مع ابنها كول المصاب بالمرض. قالت إنها تفتقد سماع صوت ابنها وتؤكد أن فكرة علاج يتجاوز الحاجز الدموي الدماغي تمثل أملاً كبيراً للعائلات المتأثرة بالمرض، وتعتبرها خطوة مهمة نحو تحسين القدرات الدماغية للمصابين.
تُعد هذه النتائج خطوة مهمة نحو علاج قد يغيّر مسار المرض، وتمنح العائلات أملاً حقيقيًا في مستقبل أكثر أماناً للأفراد المصابين بهذا الاضطراب النادر والمدمِّر.
