التوصل إلى أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بالتقزم كبديل للحقن

أعلنت إحدى الشركات العالمية الأمريكية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب، وهو أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بالتقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة غير المتناسب.

أبرز النتائج السريرية

أظهرت البيانات أن العلاج زاد معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.

كما حقق الدواء تحسناً ذا دلالة إحصائية في تناسق نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.

وتفوق إنفيجراتينيب على الأدوية المنافسة الحالية المعطاة بالحقن، حيث بلغ النمو 1.74 سم مقابل 1.57 سم و1.49 سم للأدوية المقارنة.

التوقعات التنظيمية والسوقية

وتخطط الشركة لتقديم ملف الموافقات إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والجهات التنظيمية في أوروبا خلال النصف الثاني من عام 2026.

ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، ويتوقع المحللون وصول مبيعات الدواء إلى ذروة بنحو 2 مليار دولار سنوياً، ويقدر أن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

آفاق مستقبلية

إلى جانب التقزم الغضروفي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسج الغضروفي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسج العظمي، ومن المتوقع أن يوفر دواءً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية المستمرة.