أعلنت شركة أدوية أمريكية عالمية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب (Infigratinib)، وهو أول دواء يُعطى عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (Achondroplasia)، وفقاً لتقرير وكالة رويترز.
أبرز النتائج السريرية
أظهرت البيانات أن العلاج زاد من معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي بعد 52 أسبوعاً من المتابعة.
وحقق تحسناً ذو دلالة إحصائية في تناسق الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.
تفوقت نتائج إنفيجراتينيب بمقدار 1.74 سم على الأدوية المنافسة الحالية التي تُعطى عن طريق الحقن، والتي سجلت معدلات نمو تبلغ 1.57 سم و1.49 سم على التوالي.
الجدول الزمني والتحليل الاقتصادي
ووفقاً لما ذكرته وكالة رويترز، تخطط الشركة لتقديم ملف طلب موافقة إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية خلال النصف الثاني من عام 2026، كما ستقدمه إلى الجهات التنظيمية في أوروبا في الفترة نفسها.
ارتفعت أسهم الشركة بنسبة 7% عقب الإعلان، ويتوقع محللون وصول مبيعات الدواء إلى نحو ملياري دولار سنوياً، ويُقدّر أن التقزم الغضروفي يصيب نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.
الآفاق المستقبلية
إلى جانب التقزم الغضروفي، تُجري الشركة اختبارات لفعالية الدواء في حالات نقص التنسّج الغضروفي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسّج العظمي. وتُتوقع أن يغيّر الدواء خارطة العلاج بتوفير بديل فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية.