التوصل إلى أول دواء يؤخذ عن طريق الفم لعلاج الأطفال المصابين بالتقزم كبديل للحقن.

أبرز النتائج السريرية وتوقعاتها

أعلنت شركة عالمية أمريكية عن نجاح تجارب المرحلة الثالثة لعلاجها التجريبي إنفيجراتينيب، وهو أول دواء فموي يُعطى للأطفال المصابين بمرض التقزم الغضروفي (التقزم غير المتناسب)، وهو اضطراب وراثي يسبب قصر القامة بشكل غير متناسب.

أظهرت النتائج أن العلاج زاد معدل النمو السنوي للأطفال بمقدار 1.74 سم بعد 52 أسبوعاً مقارنة بمجموعة الدواء الوهمي.

حقق الدواء تحسنًا ذا دلالة في نسب الجسم لدى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 3 و8 سنوات.

تفوقت نتائج إنفيجراتينيب على الأدوية المنافسة التي تُعطى عن طريق الحقن، حيث سجلت زيادة بنحو 1.57 سم و1.49 سم على التوالي.

الجدول الزمني والتقييم التنظيمي والاقتصادي

ووفقًا لتقارير صحفية، تخطط الشركة لتقديم ملف الموافقات إلى هيئة الغذاء والدواء الأمريكية والجهات التنظيمية الأوروبية خلال النصف الثاني من عام 2026.

ارتفعت أسهم الشركة بنحو 7% عقب الإعلان، بينما قدر محللون أن مبيعات الدواء قد تصل إلى نحو ملياري دولار سنوياً عند بلوغ الذروة، كما يقدّر أن يعاني نحو نحو 55 ألف شخص في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي من التقزم الغضروي.

الآفاق المستقبلية

إلى جانب التقزم الغضروي، بدأت الشركة في اختبار فعالية الدواء في حالات نقص التنسّج الغضروي (Hypochondroplasia)، وهو شكل أخف من خلل التنسّج العظمي، ويتوقع أن يوفر الدواء خياراً فموياً آمناً يغني الأطفال عن الحقن اليومية.