أعلنت جامعة نورث كارولينا عن تطوير علاج بديل للإنزيمات هو الأول من نوعه لمتلازمة هنتر. تتضمن هذه المتلازمة نقص إنزيم يحلل نفايات السكريات المعقدة في خلايا الجسم والدماغ، وتبقى العلاجات الحالية تخفف الأعراض فقط ولا تصل إلى الدماغ، مما يؤدي إلى تدهور معرفي مبكر ووفاة مبكرة غالباً في سن المراهقة.
تشير النتائج الأولية إلى أن العلاج الإنزيمي الوريدي القادر على عبور الحاجز الدموي الدماغي قد يفيد المصابين بـ MPS II. وتُشير تقارير علمية إلى أن هذه النتائج نُشرت في مجلة نيوإنجلند الطبية لتقييم كيفية عبور الإنزيم عبر الدماغ.
الدواء محل التجربة
يستخدم الدواء المحلِّي التجريبي مستقبلات النقل الطبيعية في الجسم لتوصيل الإنزيم المفقود في MPS II إلى الدماغ، كما يقلل بشكل كبير من تراكم كبريتات الهيباران، وهو سكر معقّد يسبب تلف الدماغ في الحالات الشديدة.
وقالت كيم ستيفنز، المديرة التنفيذية لمركز مونزر لأبحاث وعلاج داء عديد السكاريد المخاطي، إن المتلازمة تترك أثرها العميق على العائلات وتؤلمهم بشكل كبير.
قالت ستيفنز: “أفتقد سماع صوته العذب أكثر من أي شيء آخر، حيث فقد القدرة على الكلام” وتضيف أن إمكانية علاج يتجاوز الحاجز الدماغي أمر مذهل ويمنح أملاً كبيراً للعائلات.